Maladie de Charcot: un nouveau médicament, le Qalsody, arrive sur le marché aux Etats-Unis

Dernière mise à jour 28/04/23 | Audio
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La sclérose latérale amyotrophique ou maladie de Charcot se traduit par une paralysie progressive des muscles, empêche progressivement le patient de marcher, de se nourrir, de respirer ou encore de parler.

Alors que les capacités intellectuelles restent intactes.

Un nouveau médicament, le Qalsody, nom commercial du tofersen, est le premier traitement ciblant une cause génétique de la maladie de Charcot. Son effet principal est un ralentissement du déclin des capacités physiques des personnes traitées. Il vient tout juste dʹêtre approuvé de manière accélérée aux Etats-Unis. Cette autorisation repose notamment sur les résultats de plusieurs études préliminaires menées sur des dizaines de patients, mais son implémentation sur le marché de manière définitive dépendra des résultats dʹune étude de phase 3 attendus pour 2026-2027.

Stéphane Délétroz en parle avec Annemarie Hübers, médecin adjointe agrégée au Service de neurologie des Hôpitaux universitaires genevois (HUG).

FDA approves treatment of amyotrophic lateral sclerosis associated with a mutation in the SOD1 gene (FDA, 25.04.23)

SLA: mon corps est une prison (36.9°, 06.02.19)

Une émission CQFD - RTS La Première

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